根據FOREXBNB的報導，2月11日，SpringWorks Therapeutics宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了其MEK抑製劑Gomekli（mirdametinib）的上市申請，該藥物用於治療2歲及以上的成人和兒童患者，這些患者患有1型神經纖維瘤病（NF1）並伴有症狀性的叢狀神經纖維瘤（PN），且這些PN無法完全切除。新聞稿中提到，Gomekli是首個也是目前唯一一個獲得批准用於治療NF1-PN成人和兒童患者的藥物。SpringWorks公司是從輝瑞公司引進的這一產品。

此次批准是基於Ⅱb期ReNeu試驗的數據，該試驗共招募了114名2歲及以上的NF1-PN患者，其中包括58名成人和56名兒童。試驗結果顯示，Gomekli達到了客觀緩解率（ORR）的主要終點，其中成人患者的ORR為41%（24/58），兒童患者的ORR為52%（29/56）。接受Gomekli治疗的患者肿瘤体积显著缩小且效果持久；在目標PN體積的最佳百分比變化中，成人患者的中位数為-41%，兒童患者的中位数為-42%。

在成人和兒童患者中，分別有88%和90%的患者緩解持續時間至少為12個月；同時，分別有50%和48%的患者緩解持續時間至少為24個月。根據多個患者報告結果工具的評估，两组患者的疼痛和生活质量自基线起均出现了并持续显著的改善。