根据FOREXBNB的报道，2月11日，SpringWorks Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）的上市申请，该药物用于治疗2岁及以上的成人和儿童患者，这些患者患有1型神经纤维瘤病（NF1）并伴有症状性的丛状神经纤维瘤（PN），且这些PN无法完全切除。新闻稿中提到，Gomekli是首个也是目前唯一一个获得批准用于治疗NF1-PN成人和儿童患者的药物。SpringWorks公司是从辉瑞公司引进的这一产品。

此次批准是基于Ⅱb期ReNeu试验的数据，该试验共招募了114名2岁及以上的NF1-PN患者，其中包括58名成人和56名儿童。试验结果显示，Gomekli达到了客观缓解率（ORR）的主要终点，其中成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。接受Gomekli治疗的患者肿瘤体积显著缩小且效果持久；在目标PN体积的最佳百分比变化中，成人患者的中位数为-41%，儿童患者的中位数为-42%。

在成人和儿童患者中，分别有88%和90%的患者缓解持续时间至少为12个月；同时，分别有50%和48%的患者缓解持续时间至少为24个月。根据多个患者报告结果工具的评估，两组患者的疼痛和生活质量自基线起均出现了并持续显著的改善。