根据FOREXBNB的报道，罗氏（Roche）的子公司基因泰克（Genentech）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。该新闻稿强调，Evrysdi是首个能够改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可以直接吞服，也可以在水中溶解后服用。新闻稿中提到，这是首个以片剂形式治疗SMA的药物，其方便的用药方式为SMA患者及其护理者提供了更多的自由和独立性。
Evrysdi片剂的批准是基于一项生物等效性研究的结果，该研究显示，无论是直接吞服Evrysdi（5 mg）片剂还是将其溶解在非氯化饮用水（如过滤水）中服用，与原有的口服液相比，risdiplam在体内的暴露水平是相同的。这表明，服用该片剂的患者能够获得与Evrysdi口服液相同的疗效和安全性。对于那些使用其他剂量的Evrysdi患者，或者更倾向于使用口服液的患者，Evrysdi口服液将继续供应。Evrysdi通过调整SMN2基因mRNA的剪接，提高能够产生正常SMN蛋白的mRNA水平，从而减轻SMA患者的症状。
