根據FOREXBNB的報導，羅氏（Roche）的子公司基因泰克（Genentech）宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已經批准了Evrysdi（risdiplam）片劑的新藥申請（NDA），用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。該新聞稿強調，Evrysdi是首個能夠改變SMA疾病進程的非侵入性治療藥物。Evrysdi（5 mg）片劑既可以直接吞服，也可以在水中溶解後服用。新聞稿中提到，這是首個以片劑形式治療SMA的藥物，其方便的用藥方式為SMA患者及其護理者提供了更多的自由和獨立性。
Evrysdi片劑的批准是基於一項生物等效性研究的結果，該研究顯示，無論是直接吞服Evrysdi（5 mg）片劑還是將其溶解在非氯化飲用水（如過濾水）中服用，與原有的口服液相比，risdiplam在體內的暴露水平是相同的。這表明，服用該片劑的患者能夠獲得與Evrysdi口服液相同的療效和安全性。對於那些使用其他劑量的Evrysdi患者，或者更傾向於使用口服液的患者，Evrysdi口服液將繼續供應。Evrysdi通過調整SMN2基因mRNA的剪接，提高能夠產生正常SMN蛋白的mRNA水平，從而減輕SMA患者的症狀。
