根據FOREXBNB的報道，美國食品藥物管理局(FDA)已經給予了Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)公司的藥物Olezarsen的批准，該藥物用於治療罕見的遺傳性疾病，標誌著Ionis Pharmaceuticals首次擁有完全自主權的藥物。
Olezarsen的批准用於治療家族性高乳糜微粒血症綜合徵(FCS)。今年4月公佈的臨床試驗數據表明，Olezarsen對於心血管風險較高的中度高三酸甘油脂血症患者，能够显著降低甘油三酯、載脂蛋白B一日HDL膽固醇水平，並且在安全性方面沒有發現重大問題。
FCS是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病，通常由單一基因突變引起。該疾病導致三酸甘油酯(TG)水平極高，通常超過880mg/dL。這種極端升高的TG水平會引發一系列嚴重的症狀和體徵，包括急性胰臟炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性與認知障礙。目前，對於FCS的治療選擇有限，低脂飲食是主要的治療手段。Olezarsen的批准為成人患者提供了一種降低三酸甘油酯(TG)水平的附加治療方案。
這項消息推動了Ionis Pharmaceuticals在周四美股盤後股價上漲近7%。
Ionis Pharmaceuticals計劃在即將舉行的投資者電話會議中公佈該藥物的定價細節。公司執行長Brett Monia表示：“我們對供應沒有任何擔憂。我們已經完成了生產並做好了準備。”他也提到，患者需要繼續遵循建議的飲食限制。
然而，BMO Capital Markets的分析師Kostas Biliouris認為，考慮到FCS的低發生率以及競爭藥物預計將在明年下半年上市，FCS治療藥物不太可能成為Ionis Pharmaceuticals的重大商業機會。根據美國政府的數據，美國FCS患者人數不足5000。Kostas Biliouris預計，Ionis Pharmaceuticals的FCS治療藥物的銷售額最高可達3.41億美元。
