根据FOREXBNB的报道，美国食品药品监督管理局(FDA)已经给予了Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)公司的药物Olezarsen的批准，该药物用于治疗罕见的遗传性疾病，标志着Ionis Pharmaceuticals首次拥有完全自主权的药物。
Olezarsen的批准用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)。今年4月公布的临床试验数据表明，Olezarsen对于心血管风险较高的中度高甘油三酯血症患者，能够显著降低甘油三酯、载脂蛋白B和非HDL胆固醇水平，并且在安全性方面没有发现重大问题。
FCS是一种罕见且严重的遗传性疾病，通常由单基因突变引起。该疾病导致甘油三酯(TG)水平极高，通常超过880mg/dL。这种极端升高的TG水平会引发一系列严重的症状和体征，包括急性胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，对于FCS的治疗选择有限，低脂饮食是主要的治疗手段。Olezarsen的批准为成人患者提供了一种降低甘油三酯(TG)水平的附加治疗方案。
这一消息推动了Ionis Pharmaceuticals在周四美股盘后股价上涨近7%。
Ionis Pharmaceuticals计划在即将举行的投资者电话会议中公布该药物的定价细节。公司首席执行官Brett Monia表示：“我们对供应没有任何担忧。我们已经完成了生产并做好了准备。”他还提到，患者需要继续遵循推荐的饮食限制。
然而，BMO Capital Markets的分析师Kostas Biliouris认为，考虑到FCS的低发病率以及竞争药物预计将在明年下半年上市，FCS治疗药物不太可能成为Ionis Pharmaceuticals的重大商业机会。根据美国政府的数据，美国FCS患者人数不足5000。Kostas Biliouris预计，Ionis Pharmaceuticals的FCS治疗药物的销售额最高可达3.41亿美元。
