根据FOREXBNB的报道，诺和诺德公司（Novo Nordisk）(NVO.US)最近宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了Alhemo（concizumab）的皮下注射剂，用于每日一次的预防性治疗，目的是减少或预防12岁及以上血友病A或B患者，特别是那些体内存在凝血因子抑制物的成人和儿童的出血频率。Alhemo作为一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，可以进行皮下注射。根据新闻稿，目前许多针对这些患者的治疗方案需要通过静脉输液，而Alhemo是首个为这一患者群体提供的皮下注射治疗方案。
据估计，大约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内存在凝血因子抑制物，这增加了治疗这些患者的难度。尽管现有的治疗手段已经显著提高了众多血友病患者的生活质量，但那些伴有抑制物的血友病B患者由于预防性治疗选择有限，仍然承受着疾病和治疗的重负。鉴于这一患者群体中存在的未满足的医疗需求，以及2期临床试验的结果，FDA曾授予Alhemo治疗伴抑制物血友病B患者的突破性疗法认定。
此次批准是基于关键性的3期临床试验explorer7的积极结果。试验数据显示，接受Alhemo预防治疗的患者年出血率（ABR）相较于未接受预防治疗的患者减少了86%。接受Alhemo预防治疗的患者的平均ABR估计为1.7，而未接受预防治疗的患者为11.8。Alhemo治疗组的中位ABR为零，相比之下，未接受预防治疗患者的中位ABR为9.8。作为次要疗效支持终点，接受Alhemo预防治疗的患者中，有64%在治疗的前24周内没有经历任何自发性或创伤性出血，而未接受预防治疗的患者中这一比例为11%。在explorer7研究中，接受Alhemo治疗的患者中最常见的不良反应为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%）。严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。
