根據FOREXBNB的報道，諾和諾德公司（Novo Nordisk）(NVO.US)最近宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已經批准了Alhemo（concizumab）的皮下注射劑，用於每日一次的預防性治療，目的是減少或預防12歲及以上血友病A或B患者，特別是那些體內存在凝血因子抑制物的成人和兒童的出血頻率。Alhemo作為一種組織因子途徑抑制劑（TFPI）拮抗劑，可以進行皮下注射。根據新闻稿，目前許多針對這些患者的治療方案需要透過靜脈輸液，而Alhemo是首個為這群患者提供的皮下注射治療方案。
據估計，大約30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者體內存在凝血因子抑制物，這增加了治療這些患者的難度。尽管现有的治疗手段已经显著提高了众多血友病患者的生活质量，但那些伴隨抑制物的血友病B患者由於預防性治療選擇有限，仍然承受著疾病和治療的重負。鑑於這群患者中存在的未滿足的醫療需求，以及2期臨床試驗的結果，FDA曾授予Alhemo治療伴隨抑制物血友病B患者的突破性療法認定。
此次批准是基於關鍵性的3期臨床試驗explorer7的正面結果。試驗數據顯示，接受Alhemo預防治療的患者年出血率（ABR）相較於未接受預防治療的患者減少了86%。接受Alhemo預防治療的患者的平均ABR估計為1.7，而未接受預防治療的患者為11.8。Alhemo治療組的中位ABR為零，相比之下，未接受預防治療患者的中位ABR為9.8。作為次要疗效支持终点，接受Alhemo預防治療的患者中，有64%在治療的前24週內沒有經歷任何自發性或創傷性出血，而未接受預防治療的患者中这一比例為11%。在explorer7研究中，接受Alhemo治疗的患者中最常见的不良反应為注射部位反应（18%）和蕁麻疹（6%）。嚴重不良反應包括腎臟梗塞和過敏反應。
