FOREXBNB獲悉，自2019年中國國家藥監局（NMPA）《突破性治療藥物工作程序》實施以來，每年都有不少在研新藥進入這一名單，為各類嚴重疾病患者帶來效果或安全性更好的潛在治療選擇。2024年，NMPA藥品審評中心（CDE）共計將近90個新藥項目正式納入突破性治療品種，數量上創5年來新高。同時，不少已經被CDE納入突破性治療品種的新藥也陸續邁入上市申請階段，有望在2025年在中國獲批上市。22款有望在2025年獲NMPA批准上市的“突破性”新藥。
華輝安健：立貝韋塔單抗
作用機制：乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）區靶向中和抗體
適應症：慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染
立貝韋塔單抗（HH-003注射液）是華輝安健公司開發的靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）區的中和抗體。它通過特異性結合HBV/HDV表面的PreS1區域，阻斷HBV、HDV和其受體NTCP的結合從而阻止病毒進入肝細胞，中和病毒的感染。該產品已經被CDE納入突破性治療品種，以及被美國FDA授予突破性療法認定，用於治療慢性丁型肝炎病毒感染。針對該適應症，立貝韋塔單抗的上市申请已于2024年12月被CDE受理並納入優先審評。
葛蘭素史克（GSK）：注射用瑪貝蘭妥單抗
作用機制：靶向BCMA的ADC
適應症：多發性骨髓瘤
瑪貝蘭妥單抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的抗體偶聯藥物（ADC），由人源化抗BCMA單克隆抗體和細胞毒性藥物澳瑞他汀F（auristatin F）通過不可切割的連接子偶聯而成。該產品已經被CDE納入突破性治療品種，針對適應症為與硼替佐米和地塞米松聯合，用於治療既往接受過至少一種治療的多發性骨髓瘤成年患者。針對該適應症，瑪貝蘭妥單抗的上市申请于2024年12月被CDE受理並納入優先審評。
箕星藥業、Cytokinetics公司：aficamten片
作用機制：心肌肌球蛋白抑製劑
適應症：肥厚型心肌病
Aficamten是Cytokinetics公司開發的新一代心肌肌球蛋白抑製劑，通過減少每個心動週期中活性肌球蛋白產力橫橋的數量，從而抑制與肥厚型心肌病相關的心肌過度收縮。箕星藥業與Cytokinetics公司達成合作在大中華區開發該藥。這款創新療法曾被行業媒體Evaluate列為值得關注的十大潛在重磅療法之一。該產品用於治療症狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）適應症已經被CDE納入突破性治療品種，其上市申請於2024年10月獲CDE受理並納入優先審評。
恆瑞醫藥：SHR2554片
作用機制：EZH2抑製劑
適應症：外周T細胞淋巴瘤
SHR2554是恆瑞醫藥研發的一款組蛋白甲基轉移酶EZH2抑製劑。該產品治療治療復發/難治外周T細胞淋巴瘤（PTCL）曾經被CDE納入突破性治療品種，其上市申請也於2024年10月被CDE納入優先審評。此外，2023年，恆瑞醫藥與Treeline公司達成一項超7億美元的合作協議，後者獲得SHR2554除大中華區以外的全球範圍內開發、生產和商業化的獨占權利。
禮來（Eli Lilly and Company）：米吉珠單抗
作用機制：IL-23抑製劑
適應症：活動性克羅恩病
米吉珠單抗（mirikizumab）是禮來研發的IL-23抑製劑，它可與IL-23的p19亞基結合，阻斷IL-23介導的炎症反應。該產品此前曾被CDE納入突破性治療品種，針對適應症為中重度活動性克羅恩病成人患者。2024年10月，該產品在中國的首個上市申請獲CDE受理。在全球範圍內，該產品已經獲美國FDA批准治療中重度活動性潰瘍性結腸炎、中重度活動性克羅恩病。值得一提的是，Evalulate曾將此款療法列為10大潛在重磅療法之一。
樂普生物：注射用維貝柯妥塔單抗
作用機制：靶向EGFR的ADC
適應症：鼻咽癌
維貝柯妥塔單抗（MRG003）是樂普生物研發的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向單抗與強效的微管抑製劑MMAE分子通過vc鏈接體偶聯而成。該產品此前已經被CDE納入突破性治療品種，用於既往經至少二線系統化療（包括含鉑化療）和PD-1（L1）治療失敗的複發/轉移性鼻咽癌。針對該適應症，維貝柯妥塔單抗的上市申请于2024年9月被CDE納入優先審評。
恆瑞醫藥：瑞康曲妥珠單抗
作用機制：靶向HER2的ADC
適應症：非小細胞肺癌
瑞康曲妥珠單抗是恆瑞醫藥自主研發的以HER2為靶點的ADC，由抗HER2抗體曲妥珠單抗、可裂解連接子及拓撲異構酶I抑製劑有效載荷SHR169265組合而成。該產品單藥治療既往含鉑化療失敗的HER2突變的晚期非小細胞肺癌患者此前已經被CDE納入突破性治療品種。針對該適應症，瑞康曲妥珠單抗的上市申請於2024年9月被CDE納入優先審評。
信念醫藥：BBM-H901注射液
作用機制：AAV基因治療藥物
適應症：血友病B
BBM-H901是信念醫藥研發和生產的重組腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。該產品以靜脈給藥的方式將人凝血因子Ⅸ（FIX）基因導入血友病B患者體內持續表達，提高並長期維持患者的凝血因子水平，從而預防血友病B成年患者出血。2022年8月，該產品被CDE納入突破性治療品種，用於預防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。針對該適應症的上市申請也已經於2024年7月被CDE納入優先審評。該產品未來將由武田（Takeda）中國負責在中國內地、中國香港和中國澳門地區的商業化推廣工作。
精準生物：普基崙賽注射液
作用機制：CAR-T細胞治療藥物
適應症：B細胞急性淋巴細胞白血病
普基崙賽（pCAR-19B細胞自體回輸製劑）由精準生物自主研發，是針對CD19陽性B細胞起源的惡性血液系統疾病而開發的CAR-T細胞免疫治療產品。該產品對CAR結構進行了優化，同時採用更為安全的基因轉導載體系統，從而使其具有潛在更好的有效性和安全性。2023年11月，該產品被CDE納入突破性治療品種，用於治療3~21歲患有CD19陽性复发/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者。2024年8月，普基崙賽注射液针对该适应症的新药上市申请被CDE納入優先審評。
百濟神州：注射用澤尼達妥單抗
作用機制：HER2雙抗
適應症：膽道癌
澤尼達妥單抗（zanidatamab，ZW25）是一種HER2靶向雙特異性抗體，可以同時結合兩個非重疊的HER2表位。百濟神州在2018年與Zymeworks公司達成一項高達約4.3億美元的授權合作，獲得這款產品在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的獨家授權。2022年2月，澤尼達妥單抗被CDE納入突破性治療品種，適應症為單藥治療既往接受系統化療失敗的HER2陽性的局部晚期不可切除或轉移性膽道癌（BTC）。澤尼達妥單抗针对该项适应症的上市申请也已经被CDE受理並納入優先審評。
羅氏（Roche）：伊那利塞片
作用機制：PI3Kα抑製劑
適應症：乳腺癌
伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一種具有雙重作用機制的口服療法，具有高度的體外PI3Kα抑制效力和選擇性，且能夠特異性觸發PI3Kα蛋白突變體的分解。2024年3月，該產品被CDE納入突破性治療品種，隨後於4月被CDE納入優先審評，適應症為與CDK4/6抑製劑哌柏西利和內分泌療法聯合用藥，用於治療PIK3CA突變、HR陽性/HER2陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌成人患者。
復星醫藥：复邁替尼
作用機制：MEK1/2選擇性抑製劑
適應症：組織細胞腫瘤、NF1相關的叢狀神經纖維瘤
复邁替尼（FCN-159）是複星醫藥自主研發的新型小分子化學藥物，為一款MEK1/2選擇性抑製劑。2023年，該產品治療組織細胞腫瘤、NF1相關的叢狀神經纖維瘤先後被CDE納入突破性治療品種。2024年4月亮 - 友好5月，該產品的兩項適應症的上市申請先後被CDE受理並納入優先審評，分別用於治療成人樹突狀細胞和組織細胞腫瘤，以及治療2歲及2歲以上兒童1型神經纖維瘤病（NF1）相關的叢狀神經纖維瘤（PN）。
加科思：戈來雷塞片
作用機制：KRAS G12C抑製劑
適應症：非小細胞肺癌、胰腺癌、結直腸癌
戈來雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研發的KRAS G12C抑製劑。該產品的三項適應症已經先後被CDE納入突破性治療品種，分別用於KRAS p.G12C突變非小細胞肺癌患者；KRAS G12C突變的胰腺癌患者；KRAS G12C突變陽性的結直腸癌患者。2024年5月，戈來雷塞的首个上市申请被CDE納入優先審評，適用於既往接受過至少一線系統性治療的KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈來雷塞及SHP2变构抑製劑JAB-3312在中國大陸、台灣、香港及澳門地區的研發、生產及商業化訂立獨家對外許可協議。
華東醫藥：邁華替尼
作用機制：EGFR/HER2小分子抑製劑
適應症：EGFR罕見突變非小細胞肺癌
邁華替尼是華東醫藥研發的一種不可逆EGFR/HER2強效小分子抑製劑。該產品此前已經被CDE納入突破性治療品種，用於表皮生長因子受體（EGFR）罕見突變（S768I，L861Q和G719X ）的晚期非小細胞肺癌患者的一線治療。2024年5月，該產品的首個上市申請被CDE受理，用於EGFR 21號外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的一線治療。
強生（Johnson & Johnson）：塔奎妥單抗
作用機制：GPRC5D×CD3雙抗
適應症：多發性骨髓瘤
塔奎妥單抗（talquetamab）是強生公司研發的一款皮下注射雙特異性抗體，靶向GPRC5D和CD3。該產品已經被CDE納入突破性治療品種，用於接受過至少3種既往治療（包括一種蛋白酶體抑製劑、一種免疫調節劑和一種抗CD38抗體）的複發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者。針對該適應症，塔奎妥單抗的上市申请于2024年2月被CDE納入優先審評。
和黃醫藥：醋酸索樂匹尼布片作用機制：Syk抑製劑
適應症：免疫性血小板減少症
索樂匹尼布（HMPL-523）是一種新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑製劑，每日一次口服用藥，擬用於治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病。該產品早先已經被CDE納入突破性治療品種，用於既往接受過一線標準治療（糖皮質激素、免疫球蛋白）無效或複發的成人原發慢性免疫性血小板減少症。針對該適應症，索樂匹尼布的上市申请于2023年11月被CDE受理並納入優先審評。
恆瑞醫藥：法米替尼
作用機制：多靶點酪氨酸激酶抑製劑
適應症：宮頸癌、非小細胞肺癌
蘋果酸法米替尼膠囊是恆瑞醫藥自主研發的小分子多靶點酪氨酸激酶抑製劑，對多種受體酪氨酸激酶有抑制活性，屬於多靶點抗血管生成靶向藥。該藥曾兩次被CDE納入突破性治療品種，適應症包括：聯合卡瑞利珠單抗治療經過一線級以上治療失敗的複發轉移性宮頸癌、一線治療腫瘤細胞PD-L1表達陽性（TPS≥1%）且不伴有EGFR/ALK基因異常的複發性或轉移性非小細胞肺癌。2023年12月，卡瑞利珠單抗聯合法米替尼膠囊治療既往經過含鉑化療失敗的複發或轉移性宮頸癌患者的新藥上市申請獲CDE受理。
泰諾麥博：斯泰度塔單抗
作用機制：抗破傷風毒素單抗
適應症：成人破傷風緊急預防
斯泰度塔單抗（TNM002）注射液是泰諾麥博開發的重組抗破傷風毒素天然全人源單抗藥物，具有較高的中和破傷風毒素的能力。該產品用於成人破傷風緊急預防已經被CDE納入突破性治療品種。2023年12月，該產品的上市申請被CDE納入優先審評，擬用於成人破傷風緊急預防。
強生：埃萬妥單抗注射液
作用機制：靶向EGFR和MET的雙特異性抗體
適應症：非小細胞肺癌
埃萬妥單抗（amivantamab，JNJ-61186372）是強生公司開發的一款靶向EGFR和MET的雙特異性抗體。2020年9月，該產品被CDE納入突破性治療品種，擬用於治療含鉑雙藥化療期間或之後進展，或對含鉑化療不耐受的EGFR20號外顯子插入突變的轉移性或手術不可切除的非小細胞肺癌患者。在中國，埃萬妥單抗的静脉注射剂型已有多项上市申请获得NMPA受理，包括與甲磺酸蘭澤替尼片組成的聯合療法也已經向CDE遞交上市申請。
必貝特醫藥：注射用雙利司他
作用機制：PI3K/HDAC小分子雙靶點抑製劑
適應症：瀰漫性大B細胞淋巴瘤
雙利司他（BEBT-908）是一款具有全新化學結構的PI3K/HDAC小分子雙靶點抑製劑，在抑制腫瘤信使通路核心靶點PI3K的同時可抑製表觀遺傳修飾靶點HDAC，產生協同抗腫瘤作用。該產品於2021年10月被CDE納入突破性治療品種，用於經過至少2種系統治療後復發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（r/r DLBCL）。針對該適應症，雙利司他的新药上市申请已经递交，並於2023年7月被CDE納入優先審評。
和鉑醫藥、石藥集團：巴托利單抗
作用機制：抗FcRn單抗
適應症：全身型重症肌無力
巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。該產品於2021年被CDE納入突破性治療品種，用於治療全身型重症肌無力。2024年6月，和鉑醫藥宣布已完成3期臨床試驗的擴展研究，在未招募新患者的情況下收集了更多長期安全性數據，並向NMPA重新递交巴托利單抗治疗全身型重症肌无力的上市申请。此外，2022年10月，和鉑醫藥與石藥集團全資子公司恩必普藥業有限公司達成一項超10億元人民幣的授權協議，在大中华区共同开发巴托利單抗。
恆瑞醫藥：艾瑪昔替尼片
作用機制：JAK1抑製劑
適應症：特應性皮炎
艾瑪昔替尼（SHR0302）是恆瑞醫藥自主研發的新一代高選擇性JAK1抑製劑，對JAK1的选择性是對JAK2的16倍。該產品曾於2021年被CDE納入突破性治療品種，適應症為治療12歲及以上青少年及成人中重度特應性皮炎。2023年6月，艾瑪昔替尼片在中国递交首个针對特应性皮炎的上市申请，並於其後再次遞交多項新適應症上市申請，分別用於治療青少年特應性皮炎、強直性嵴柱炎、類風濕性關節炎、成人重度斑禿等。2018年1月，恆瑞醫藥以最高2.23亿美元总金额将艾瑪昔替尼在美国、歐盟和日本的獨家權益許可給Arcutis公司。
除了上述藥物，還有許多其它新藥也有望於2025年在中國獲批。
