根據FOREXBNB的報導，拜耳（BAYRY.US）旗下的基因治療公司AskBio於2月19日宣布，其研發中的基因療法AB-1005，用於治疗帕金森病，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的再生醫學先進療法（RMAT）認證。AB-1005是一種旨在減緩帕金森病進展並改善患者運動功能的實驗性基因療法。

帕金森病是一種逐漸惡化的神經退行性疾病，嚴重影響患者的日常生活。該病由大腦神經細胞的死亡引起，導致運動功能逐漸喪失，並伴有震顫、肌肉僵硬和動作遲緩等症狀。此外，帕金森病患者還可能經歷非運動症狀，如疲勞、精力不足、認知障礙和抑鬱，這些症狀通常會隨時間加重，使得日常活動變得困難。

AB-1005是一種基於腺相關病毒血清型2（AAV2）載體的研究性基因療法，包含人膠質細胞源性神經營養因子（AAV2-GDNF）基因。通過磁共振成像（MRI）監測的對流增強給藥方式，直接進行神經外科注射後，GDNF能夠在大腦的局部區域實現穩定和持續的表達。在非臨床研究中，重組人GDNF已被證明能夠促進多巴胺能神經元的生存和形態分化。