根據FOREXBNB的最新報道，1月15日，中國國家藥監局藥品審查中心(CDE)在其官方網站上宣布，第一三共(DSNKY.US)提交的5.1類新藥鹽酸吡昔替尼膠囊(PLX3397)的上市申請已被正式受理。該藥物已於2024年10月被CDE納入優先審查程序，旨在治療那些患有嚴重病變或功能受限，且手術無法改善症狀的成年症狀性腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)患者。
根據公開資訊，吡昔替尼(pexidartinib)是一種CSF1R小分子抑制劑，它在2019年8月已經獲得美國FDA的批准上市，用於治療症狀性腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)的成人患者。根據FDA當時的新聞稿，這是FDA批准的首個針對TGCT的治療方法。
腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)，也稱為色素沉著絨毛結節性滑膜炎，是一種具有局部侵襲性的罕見非惡性腫瘤。這種病變能夠影響被滑膜覆蓋的關節、滑囊和腱鞘，引起關節或肢體的腫脹、疼痛、僵硬，以及活動範圍的減少。目前，手术是治疗腱鞘鉅細胞瘤的标准方法。但是，對於復發、難治或瀰漫性TGCT患者而言，手術不僅難以完全切除腫瘤，也可能導致嚴重的關節損傷和功能喪失。在某些情況下，患者可能會考慮截肢以減輕病痛。
吡昔替尼是一種創新的口服CSF1R小分子抑制劑，它還能抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介導的訊號通路是導致滑膜中異常細胞增生的主要驅動力。
