根据FOREXBNB的最新报道，1月15日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)在其官方网站上宣布，第一三共(DSNKY.US)提交的5.1类新药盐酸吡昔替尼胶囊(PLX3397)的上市申请已被正式受理。该药物已于2024年10月被CDE纳入优先审评程序，旨在治疗那些患有严重病变或功能受限，且手术无法改善症状的成年症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者。
根据公开信息，吡昔替尼(pexidartinib)是一种CSF1R小分子抑制剂，它在2019年8月已经获得美国FDA的批准上市，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的成人患者。根据FDA当时的新闻稿，这是FDA批准的首个针对TGCT的治疗方法。
腱鞘巨细胞瘤(TGCT)，也称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种具有局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。这种病变能够影响被滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘，引起关节或肢体的肿胀、疼痛、僵硬，以及活动范围的减少。目前，手术是治疗腱鞘巨细胞瘤的标准方法。但是，对于复发、难治或弥漫性TGCT患者而言，手术不仅难以完全切除肿瘤，还可能导致严重的关节损伤和功能丧失。在某些情况下，患者可能会考虑截肢以减轻病痛。
吡昔替尼是一种创新的口服CSF1R小分子抑制剂，它还能抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介导的信号通路是导致滑膜中异常细胞增生的主要驱动力。
