根據FOREXBNB的報道,週二,UniQure NV(股票代碼:QURE.US)的股價開盤時大幅上漲超過121%,一度觸發了熔斷機制,股價達到14.87美元。在新聞層面,作為uniQure的再生醫學先進療法(RMAT)Type b會議的一部分,美國食品藥物管理局(FDA)同意將正在進行的I/II期研究的數據與自然史外部對照進行比較,这可以作為在加速批准路径下提交生物制品许可申请(BLA)的主要依據,從而避免了額外的預提交研究。另外,FDA還同意將cUHDRS作為中间临床终点,並且在腦脊髓液(CSF)中測量的神經纖維輕鏈(NfL)的减少可以作為加速批准申请中治疗效果的支持证据。