根据FOREXBNB的报道,周二,UniQure NV(股票代码:QURE.US)的股价开盘时大幅上涨超过121%,一度触发了熔断机制,股价达到14.87美元。在新闻层面,作为uniQure的再生医学先进疗法(RMAT)Type b会议的一部分,美国食品药品监督管理局(FDA)同意将正在进行的I/II期研究的数据与自然历史外部对照进行比较,这可以作为在加速批准路径下提交生物制品许可申请(BLA)的主要依据,从而避免了额外的预提交研究。此外,FDA还同意将cUHDRS作为中间临床终点,并且在脑脊液(CSF)中测量的神经纤维轻链(NfL)的减少可以作为加速批准申请中治疗效果的支持证据。