根據FOREXBNB的報道，阿斯利康(AZN.US)和默沙東(MRK.US)今日宣布了KOMET臨床3期試驗的積極主要結果。研究結果顯示，他們共同研發的Koselugo(selumetinib)在治療1型神經纖維瘤病(NF1)成人患者，特別是那些患有症狀性、不可手術叢狀神經纖維瘤(PN)的患者時，能夠有效減少腫瘤體積，實現了試驗的主要目標。
NF1是一種罕見且無法治癒的遺傳性疾病，由NF1基因突變導致，此基因負責編碼神經纖維瘤蛋白(neurofibromin)。基因突變會幹擾RAS/MAPK訊號通路(RAS-RAF-MEK-ERK)，促進腫瘤發展。MEK是RAS/MAPK訊號通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能夠有選擇性地抑制MEK1和MEK2，帮助恢复訊號通路的平衡，從而減輕NF1患者的病情。
