根据FOREXBNB的报道，阿斯利康(AZN.US)和默沙东(MRK.US)今日宣布了KOMET临床3期试验的积极主要结果。研究结果显示，他们共同研发的Koselugo(selumetinib)在治疗1型神经纤维瘤病(NF1)成人患者，特别是那些患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤(PN)的患者时，能够有效减少肿瘤体积，实现了试验的主要目标。
NF1是一种罕见且无法治愈的遗传性疾病，由NF1基因突变导致，该基因负责编码神经纤维瘤蛋白(neurofibromin)。基因突变会干扰RAS/MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK)，促进肿瘤发展。MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够有选择性地抑制MEK1和MEK2，帮助恢复信号通路的平衡，从而减轻NF1患者的病情。
