Protagonist Therapeutics（PTGX.US）与武田（Takeda）今日宣布了3期研究VERIFY的初步积极结果。该研究显示，rusfertide作为标准治疗的附加方案，使得近80%的真性红细胞增多症（PV）患者不再需要接受放血治疗，达成了主要终点以及所有四个关键次要终点。
PV患者面临更高的致命性心血管事件和血栓形成风险，需要定期接受放血治疗以控制血容量升高，同时还需接受细胞减少疗法。这种治疗方式可能会给患者带来治疗负担，并加剧包括严重疲劳、视力障碍和缺铁在内的症状，影响患者的生活质量。当前治疗指南建议，将血容量降低至45%以下是PV患者的主要治疗目标。
研究结果显示，在20至32周期间，rusfertide治疗组的临床应答率为77%，显著高于安慰剂组的33%（p
关键次要终点结果
| 次要终点 | rusfertide组 | 安慰剂组 | p值 |
|---|---|---|---|
| 平均放血次数 | 0.5次 | 1.8次 | p |
| 血容量控制 | 达到统计学显著性 | - | - |
| 疲劳评估指标 | 达到统计学显著性 | - | - |
