Protagonist Therapeutics（PTGX.US）與武田（Takeda）今日宣布了3期研究VERIFY的初步積極結果。該研究顯示，rusfertide作為標準治療的附加方案，使得近80%的真性紅細胞增多症（PV）患者不再需要接受放血治療，達成了主要終點以及所有四個關鍵次要終點。
PV患者面臨更高的致命性心血管事件和血栓形成風險，需要定期接受放血治療以控制血容量升高，同時還需接受細胞減少療法。這種治療方式可能會給患者帶來治療負擔，並加劇包括嚴重疲勞、視力障礙和缺鐵在內的症狀，影響患者的生活質量。當前治療指南建議，將血容量降低至45%以下是PV患者的主要治療目標。
研究結果顯示，在20至32週期間，rusfertide治療組的臨床應答率為77%，显著高于安慰剂组的33%（p
關鍵次要終點結果
| 次要終點 | rusfertide組 | 安慰劑組 | p值 |
|---|---|---|---|
| 平均放血次數 | 0.5次 | 1.8次 | p |
| 血容量控制 | 达到统计学显著性 | - | - |
| 疲勞評估指標 | 达到统计学显著性 | - | - |
