根據FOREXBNB的報道，GSK(GSK.US)最近宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已經為其PD-1抑制劑Jemperli(dostarlimab)頒發了突破性療法認定(BTD)，用於治療局部晚期錯配修復缺陷(dMMR)/高微衛星不穩定性(MSI-H)直腸癌。這是dostarlimab在治療局部晚期dMMR/MSI-H直腸癌方面获得的第二个监管认定，此前在2023年1月，該藥物已被FDA授予快速通道資格。
直腸癌是一種起源於直腸的大腸癌，通常被視為大腸直腸癌的一部分。大腸直腸癌在全球是第三大常見癌症。在美國，每年大約有46,000例新診斷的直腸癌病例，其中大約5-10%為dMMR/MSI-H類型。這類腫瘤由於DNA修復機制的異常，導致複製過程中的錯誤。研究指出，dMMR是預測PD-1免疫檢查點抑制療法效果的一個重要生物標記。帶有此標記的腫瘤多見於子宮內膜癌、大腸直腸癌以及其他胃腸道癌症，也可能出现在其他類型的实体瘤中。
此次突破性療法認定的授予是基於GSK支持並與紀念斯隆凱特琳癌症中心合作進行的一項2期臨床試驗的初步結果。該試驗表明，在42名局部晚期dMMR直腸癌患者中，接受dostarlimab作為一線治療後，實現了100%的臨床完全緩解(cCR)率，即透過磁振造影(MRI)、內視鏡檢查、正電子掃描(PET)和直腸指檢(DRE)均未發現腫瘤。在前24名患者中，中位追蹤時間為26.3個月(95% CI：12.4-50.5)時，觀察到持續的cCR。
