根据FOREXBNB的报道，GSK(GSK.US)最近宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经为其PD-1抑制剂Jemperli(dostarlimab)颁发了突破性疗法认定(BTD)，用于治疗局部晚期错配修复缺陷(dMMR)/高微卫星不稳定性(MSI-H)直肠癌。这是dostarlimab在治疗局部晚期dMMR/MSI-H直肠癌方面获得的第二个监管认定，此前在2023年1月，该药物已被FDA授予快速通道资格。
直肠癌是一种起源于直肠的大肠癌，通常被视为结直肠癌的一部分。结直肠癌在全球范围内是第三大常见癌症。在美国，每年大约有46,000例新诊断的直肠癌病例，其中大约5-10%为dMMR/MSI-H类型。这类肿瘤由于DNA修复机制的异常，导致复制过程中的错误。研究指出，dMMR是预测PD-1免疫检查点抑制疗法效果的一个重要生物标志物。带有此标志物的肿瘤多见于子宫内膜癌、结直肠癌以及其他胃肠道癌症，也可能出现在其他类型的实体瘤中。
此次突破性疗法认定的授予是基于GSK支持并与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作进行的一项2期临床试验的初步结果。该试验表明，在42名局部晚期dMMR直肠癌患者中，接受dostarlimab作为一线治疗后，实现了100%的临床完全缓解(cCR)率，即通过磁共振成像(MRI)、内镜检查、正电子扫描(PET)和直肠指检(DRE)均未发现肿瘤。在前24名患者中，中位随访时间为26.3个月(95% CI：12.4-50.5)时，观察到持续的cCR。
