根據FOREXBNB的報道，Neurogene(NGNE.US)在周一股市收盤後股價一度重挫56%，至本文截止時，其股價已大幅下滑35%，跌至46.14美元。該公司最近公佈了NGN-401（一種針對Rett綜合徵的基因療法）在兒科患者的中期1/2期試驗結果。Neurogene正在對患者進行低劑量和高劑量的NGN-401測試，並已公佈了四名接受低劑量治療的兒科患者的療效數據，這些數據顯示出樂觀的結果。不過，據稱在接受高劑量治療的兩名患者中，有一名出現了與治療相關的嚴重不良事件，這與AAV基因治療的已知風險相符。
在低劑量組的前四名參與者中，他們在臨床整體印象改善量表(CGI-I)上的得分為2分，与基线相比显示出显著的改善。同時，這四名患者在Rett綜合徵行為問卷中的分數也有所提高，比基線提升了28%至52%。
Neurogene也宣布，他們已經啟動了一項針對青少年和成人的研究，旨在評估NGN-401是否能夠治療更廣泛的患者群體。預計研究將招募三名16歲及以上的高劑量參與者。
公司也提到，他們沒有繼續推進NGN-101 CLN5巴頓病基因治療項目，該項目同樣處於1/2期臨床試驗階段，並且是公司唯一的其他臨床項目。
同時，Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在開發一種競爭性的Rett綜合徵基因療法TSHA-102，該公司的股價在盤後交易中一度上漲了約35%，至本文截止時，漲幅為12.27%。
