根据FOREXBNB的报道，Neurogene(NGNE.US)在周一股市收盘后股价一度重挫56%，至本文截稿时，其股价已大幅下滑35%，跌至46.14美元。该公司最近公布了NGN-401（一种针对Rett综合征的基因疗法）在儿科患者中的中期1/2期试验结果。Neurogene正在对患者进行低剂量和高剂量的NGN-401测试，并已公布了四名接受低剂量治疗的儿科患者的疗效数据，这些数据显示出乐观的结果。不过，据称在接受高剂量治疗的两名患者中，有一名出现了与治疗相关的严重不良事件，这与AAV基因治疗的已知风险相符。
在低剂量组的前四名参与者中，他们在临床总体印象改善量表(CGI-I)上的得分为2分，与基线相比显示出显著的改善。同时，这四名患者在Rett综合征行为问卷中的得分也有所提高，比基线提升了28%至52%。
Neurogene还宣布，他们已经启动了一项针对青少年和成人的研究，旨在评估NGN-401是否能够治疗更广泛的患者群体。预计该研究将招募三名16岁及以上的高剂量参与者。
公司还提到，他们没有继续推进NGN-101 CLN5巴顿病基因治疗项目，该项目同样处于1/2期临床试验阶段，并且是公司唯一的其他临床项目。
与此同时，Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在开发一种竞争性的Rett综合征基因疗法TSHA-102，该公司的股价在盘后交易中一度上涨了约35%，至本文截稿时，涨幅为12.27%。
